Орфанные заболевания список


Орфанные заболевания: почему пациенты не могут получить лекарства Здоровая жизнь Здоровье Аргументы и Факты Статья из газеты: Регионализация здравоохранения поставит больных редкими орфанными заболеваниями за грань выживания. Больные редкими болезнями нуждаются в пожизненной помощи со стороны государства, потому что цена на лекарственные препараты чрезвычайно высока. В ближайшее время большинству из них грозит тяжелая инвалидизация и ранняя смерть. По той причине, что бюджеты субъектов Федерации просто не способны выделять средства на «орфанников» и одновременно выполнять обязательства, которые «скинул» на них федеральный орфанные заболевания список. Без государства не обойтись Редкие заболевания с преимущественно в 80% генетической природой получили названия орфанных «сиротских»потому что они очень отличаются от обычных болезней. При орфанные заболевания список лечении и систематическом применении лекарственных препаратов ребенок а эти заболевания проявляются уже в орфанные заболевания список детстве может вырасти совершенно нормальным, полноценным членом общества. При отсутствии лечения — в лучшем случае наступает глубокая инвалидность, в худшем — ранняя смерть. Редкие и тяжелые Суммарное число пациентов с редкими заболеваниями составляет 30 млн человек в Европе, орфанные заболевания список 25 млн в Северной Америке. Первый закон о редких заболеваниях был принят в США в 1983 году. На сегодняшний момент насчитывается около 8 тыс. В перечне Мин­здрава только 86 из них. С орфанные заболевания список годом ученые находят все новые орфанные заболевания, а препараты для их лечения появляются — в лучшем случае — по 5—6 наименований в год. Причина в том, что фармкомпании до недавнего времени с большой неохотой занимались их разработкой: стоимость вывода на рынок сложного препарата несопоставима с возможной прибылью, так как популяция больных невелика. Только преференции и гарантии государства могут «сподвигнуть» бигфарму на работу с орфанными лекарствами. По словам Андрея Шутова, генерального директора фармкомпании «Джензайм» группа компаний «Санофи»компания одна из первых начала работу в этой области выводом на рынок препарата для лечения болезни Гоше. «Компания продолжает разработки и надеется, что перечень заболеваний и препаратов, которые пациенты могут получить в России в рамках различных программ господдержки, будет расширяться», — говорит он. Природа орфанных заболеваний может быть разной: это и генетические нарушения, инфекционные, аутоиммунные и т. Поэтому и механизмы действия лекарственных средств совершенно разные. Однако общее для всех этих заболеваний — это тяжесть течения, угрожающая жизни. Поэтому наличие даже симптоматической терапии — это прорыв для таких пациентов, возможность получать лечение — это шанс на значительное улучшение качества и продолжительности жизни. «Сегодня многие компании ведут свои разработки в области орфанных заболеваний, орфанные заболевания список препараты, способные излечить и воздействующие на саму причину возникновения заболевания могут появиться только в среднесрочной перспективе», — говорит Арташес Василян, руководитель госпитального бизнес-юнита компании Bayer. Дожить до суда Однако надежды на это очень немного. Существует ряд проблем, которые не разрешаются годами. «Некоторым нашим пациентам мы диагноз ставили орфанные заболевания список порога, — рассказывает заместитель директора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН, д. Но, когда открываешь его медицинскую документацию, выясняется, что он много лет наблюдался в уважаемых клиниках не только регионов, но и столиц». ФГБУ вместе орфанные заболевания список Минздравом обследовали около 1000 детей-сирот, при этом орфанные болезни, в том числе болезнь Помпе, болезнь Фабри, мукополисахаридоз, были выявлены у 10 детей. Намазовой-Барановой, для решения задачи ранней диагностики самым перспективным является неонатальный скрининг. Ученые уже разработали методы, которые могут использоваться для определения у новорожденных тех 28 орфанных болезней, для которых на сегодняшний день существует специфическое лечение. Однако, если все полномочия по диагностике и лечению будут «спущены» на региональный уровень, на раннем выявлении орфанных заболеваний будет поставлен крест. Вторая проблема не менее сложна. «Несмотря на многие поручения и решения, до сих пор не удается даже точно подсчитать, какое же необходимо финансирование для лечения орфанных заболеваний», — говорит Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов. По его словам, регионы не предоставляют точных сведений в федеральный центр, потому что им это крайне невыгодно. Введение пациента в регистр нуждающихся в высокотехнологичной помощи или в регистр «7 нозологий» позволяет получить федеральное финансирование. При включении в регистр больного орфанным заболеванием наступает юридическая ответственность региона по обеспечению этого пациента лекарственными препаратами. Действительно, региональный бюджет не может позволить себе тратить несколько миллионов рублей в год на лечение одного больного. «Проще купить семье квартиру в Москве и снять с себя ответственность, — рассказывает Лариса Попович, к. Наибольшее количество обращений в суд зафиксировано в Пермской, Челябинской областях и Башкортостане. Шагреневая кожа О том, что регионы не заинтересованы в выявлении новых больных, выше уже было сказано. Но и Минздрав тоже не проявляет должной активности. До сегодняшнего дня в Орфанные заболевания список не существует единого регистра орфанных заболеваний. Более того, нет четкого определения редкого заболевания. «Существуют два перечня редких заболеваний, — рассказывает Юрий Жулев. Пациентские организации настаивают на необходимости утверждения объективных критериев включения в перечень, а также прозрачного и понятного механизма его пересмотра с четкой периодичностью на настоящий момент перечень не пересматривался орфанные заболевания список третий год. «Об улучшении ситуации говорить еще рано, остается еще очень много пациентов, которые не получают никакого лечения и лишены шанса на долгую жизнь, не все редкие заболевания входят орфанные заболевания список государственный список орфанных заболеваний, как, например, хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия ХТЭЛГкоторая является жизнеугрожающим состоянием, — считает Арташес Василян. Компания Bayer, которая разрабатывает препараты для лечения ХТЭЛГ, ведет активную работу в регионах по повышению уровня знаний кардиологов и пульмонологов, чтобы повысить уровень диагностики этого заболевания». В защиту Минздрава выступил Петр Новиков. Орфанные заболевания список его словам, министерством проделана большая работа: орфанные заболевания список принят приказ о порядке оказания помощи больным с врожденными наследственными заболеваниями, разработан 31 стандарт для больных с редкими болезнями и соответствующие клинические рекомендации. Министерство намерено законодательно закрепить понятие орфанного заболевания как хронического, прогрессирующего заболевания. Однако всем понятно, что без федерального финансирования все рекомендации и стандарты останутся на бумаге. Орфанные заболевания список словам Ларисы Попович, положение не изменится, пока власть не поймет, что вложения в здравоохранение — это не расходы, а инвестиции. И вложение в раннее лечение — это самые рентабельные инвестиции. Но даже самые богатые государства разделили тяготу лечения редких заболеваний с благотворительными организациями. Кстати, Лейла Намазова-Баранова на благотворителей надежды не возлагает. «Они заинтересованы в видимом эффекте: вот вам 100 тысяч долларов, сделайте уникальную операцию, чтобы человек исцелился, — говорит она. В этих обстоятельствах, по словам Ларисы Попович, могут помочь схемы государственно-частного партнерства. «Это так называемое разделение рисков с производителем, когда производители орфанных препаратов идут на соглашение с государством, обеспечивая тем самым инновационное лечение для пациентов и сохранение бюджета, если препарат не действует», — орфанные заболевания список она. Этот вопрос нужно решать как можно быстрее. По прогнозам орфанные заболевания список, до 2020 года региональные бюджеты сохранят дефицит и продолжат накапливать долги перед федеральным правительством. «Реалистичность даже тех бюджетных планировок, которые сейчас представлены в Минздраве, вызывает большие сомнения, — уверена Лариса Попович. Покупаю то, что хочется Нет, такие продукты - миф Да, смотрю, чтобы были надписи «без ГМО» или «без сои» Хотел -а бывот только цена этих продуктов меня не устраивает © 2016 ЗАО «Аргументы и Факты» Генеральный директор Руслан Новиков. Главный редактор еженедельника «Аргументы и Факты» Николай Зятьков.

Смотрите также:



Коментарии: